Liệu pháp trúng đích hoặc liệu pháp trúng đích phân tử là một trong những phương thức chính của điều trị y tế (dược lý) cho bệnh ung thư, những phương pháp khác là liệu pháp hormon và hóa trị liệu gây độc tế bào. Như một hình thức y học phân tử, nhắm mục tiêu các khối điều trị sự tăng trưởng của tế bào ung thư bằng cách can thiệp vào mục tiêu cụ thể các phân tử cần thiết cho chất sinh ung thư và khối u tăng trưởng,[1] chứ không phải bằng cách đơn giản can thiệp vào tất cả các tế bào phân chia nhanh chóng (ví dụ với truyền thống hóa trị). Bởi vì hầu hết các tác nhân cho liệu pháp trúng đích là dược phẩm sinh học, thuật ngữ sinh học đôi khi đồng nghĩa với liệu pháp trúng đích khi được sử dụng trong bối cảnh điều trị ung thư (và do đó phân biệt với hóa trị liệu, đó là liệu pháp gây độc tế bào). Tuy nhiên, các phương thức có thể được kết hợp; liên hợp kháng thể-thuốc kết hợp cơ chế sinh học và độc tế bào thành một liệu pháp trúng đích.Một hình thức trị liệu nhắm mục tiêu khác bao gồm sử dụng các enzyme nanoengineered để liên kết với một tế bào khối u để quá trình thoái hóa tế bào tự nhiên của cơ thể có thể tiêu hóa tế bào, loại bỏ nó khỏi cơ thể một cách hiệu quả.Các liệu pháp điều trị ung thư được nhắm mục tiêu dự kiến sẽ hiệu quả hơn các hình thức điều trị cũ và ít gây hại hơn cho các tế bào bình thường. Nhiều liệu pháp trúng đích là ví dụ về liệu pháp miễn dịch (sử dụng cơ chế miễn dịch cho mục tiêu điều trị) được phát triển bởi lĩnh vực miễn dịch ung thư. Vì vậy, là chất điều hòa miễn dịch, chúng là một loại chất điều biến phản ứng sinh học.Các liệu pháp trúng đích thành công nhất là các thực thể hóa học nhắm mục tiêu hoặc ưu tiên nhắm mục tiêu một protein hoặc enzyme mang đột biến hoặc thay đổi di truyền khác dành riêng cho tế bào ung thư và không tìm thấy trong mô chủ bình thường. Một trong những liệu pháp trúng đích phân tử thành công nhất là Gleevec, một chất ức chế kinase có ái lực đặc biệt với protein gây ung thư BCR-Abl, một yếu tố thúc đẩy mạnh mẽ của bệnh u bướu trong bệnh bạch cầu tủy xương mạn tính. Mặc dù được sử dụng trong các chỉ định khác, Gleevec nhắm mục tiêu BCR-Abl hiệu quả nhất. Các ví dụ khác về phương pháp trị liệu nhắm mục tiêu phân tử nhắm vào các gen gây đột biến, bao gồm PLX27892 nhắm vào B-raf đột biến trong khối u ác tính.Có các liệu pháp trúng đích cho ung thư đại trực tràng, ung thư đầu và cổ, ung thư vú, đa u tủy, ung thư hạch, ung thư tuyến tiền liệt, khối u ác tính và các bệnh ung thư khác.[2]Biomarkers thường được yêu cầu để hỗ trợ lựa chọn bệnh nhân có khả năng đáp ứng với một liệu pháp trúng đích nhất định.[3]Các thí nghiệm dứt khoát cho thấy liệu pháp trúng đích sẽ đảo ngược kiểu hình ác tính của các tế bào khối u liên quan đến việc điều trị các tế bào biến đổi Her2/neu bằng kháng thể đơn dòng in vitro và in vivo bởi phòng thí nghiệm của Mark Greene và báo cáo từ năm 1985.[4]Một số người đã thách thức việc sử dụng thuật ngữ này, nói rằng các loại thuốc thường liên quan đến thuật ngữ này không đủ chọn lọc.[5] Cụm từ thỉnh thoảng xuất hiện trong trích dẫn sợ hãi: "liệu pháp trúng đích".[6] Các liệu pháp trúng đích cũng có thể được mô tả là "hóa trị" hoặc "hóa trị không gây độc tế bào", vì "hóa trị" chỉ có nghĩa là "điều trị bằng hóa chất". Nhưng trong sử dụng thông thường và y học thông thường, "hóa trị" hiện nay chủ yếu được sử dụng đặc biệt cho hóa trị liệu độc tế bào "truyền thống".